Al via un nuovo trial sulle miopatie mitocondriali
Mitocon è lieta di annunciare l’apertura di un nuovo trial sulle miopatie mitocondriali. Lo studio è volto a verificare l’efficacia del farmaco sperimentale REN001 nella riduzione della debolezza muscolare, della fatica e dell’intolleranza all’esercizio fisico dei pazienti adulti che soffrono di una miopatia di origine mitocondriale.
L’Italia partecipa a questo trial internazionale con 4 centri: l’Università di Pisa, l’Università di Messina, l’Istituto Besta Milano ed infine la Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Roma.
Lo studio è riservato a pazienti adulti con miopatia mitocondriale deambulanti, con mutazione definita del DNA Mitocondriale. Per il momento non sono inclusi i pazienti con miopatia causata da un difetto genetico nel DNA nucleare.
Per informazioni sul trial e sui centri di riferimento ai quali rivolgersi per partecipare al trial contattare Mitocon all’indirizzo mail scientific.office@mitocon.it, o al numero 380 1831365.
In questa fase di primo contatto non è necessario inviare nessun dato o cartella cliniche a questo indirizzo, che verrà eventualmente richiesto dai centri clinici di riferimento per il trial.
I “Principal Investigator” dello studio sono:
- Michelangelo Mancuso – Università di Pisa
- Olimpia Musumeci – Università di Messina
- Costanza Lamperti – Istituto Besta Milano
- Serenella Servidei – Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Roma
I criteri di inclusione per partecipare allo studio:
- Firma del consenso informato del soggetto, adeguatamente informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.
- Età >18 anni al momento della randomizzazione
- Conferma genetica della malattia mitocondriale ereditaria (secondaria a mutazione del DNA mitocondriale) con fenotipo di miopatia mitocondriale primaria
- Capacità di deambulare (anche con aiuto di un ausilio)
