Mitocon
  • Search
  • Menu Canvas
    • Home
    • Chi siamo
      • Chi siamo
      • Codice Etico
      • Il Consiglio direttivo
      • Il comitato scientifico
      • La nostra rete
      • Storie
    • Cosa facciamo
      • Cosa facciamo
      • Supporto ai pazienti
      • Sostegno alla ricerca
      • Spazi Rari Mitocon
      • Advocacy e Sensibilizzazione
      • Convegno Nazionale sulle Malattie Mitocondriali
      • Registro pazienti
      • Progetti
      • Tecniche di sostituzione mitocondriale
      • Next Generation Talents
    • Malattie mitocondriali
      • Le Malattie Mitocondriali
      • Centri di riferimento
      • Trial e Studi Clinici
      • Linee guida Gestione Emergenze
      • Aggiornamenti
    • News
    • Sostienici
      • Fai una donazione
      • Dai un futuro ai bambini MITO
      • 5×1000
      • Volontari ed eventi
      • Regali Solidali
      • Aziende e Fondazioni
      • Lasciti Testamentari
    • Contatti
    • Sidebar
  • Progetti finanziati
  • Il bilancio
  • Lo statuto
  • Media kit
  • Contatti
  • Cerca nel sito
Mitocon
  • Home
  • Chi Siamo
    • Chi siamo
    • Codice Etico
    • Il Consiglio direttivo
    • Il comitato scientifico
    • La nostra rete
    • Storie
  • Cosa facciamo
    • Cosa facciamo
    • Supporto ai pazienti
    • Sostegno alla ricerca
    • Advocacy e Sensibilizzazione
    • Spazi Rari Mitocon
    • Convegno Nazionale sulle Malattie Mitocondriali
    • Registro pazienti
    • Progetti
    • Tecniche di sostituzione mitocondriale
    • Next Generation Talents
  • Malattie mitocondriali
    • Cosa sono
    • Centri di riferimento
    • Trial e Studi Clinici
    • Linee guida Gestione Emergenze
    • Aggiornamenti
  • News
  • Sostienici
    • Fai una donazione
    • Dai un futuro ai bambini MITO
    • 5×1000
    • Volontari ed eventi
    • Regali Solidali
    • Aziende e Fondazioni
    • Lasciti Testamentari
  • Dona Ora
Mitocon Informa, News

Approvato dalla FDA il primo farmaco per il trattamento dell’Atassia di Friedreich

6 Marzo 2023
By Mitocon Onlus
0 Comment
487 Views

Pochi giorni fa, la Food and Drug Administration statunitense (l’ente per l’attività regolatoria dei farmaci negli Stati Uniti), ha annunciato l’approvazione di Skyclarys (omaveloxolone) prodotto da Reata Pharmaceuticals per il trattamento dell’Atassia di Friedreich negli adulti e nei bambini a partire dai 16 anni di età. L’Atassia di Friedreich (FA) è un disturbo del movimento genetico, progressivo e neurodegenerativo causato da una disfunzione mitocondriale che colpisce una persona su 20.000-50.000.

Skyclarys è il primo trattamento approvato per la FA ed è un passo importante per tutte le malattie rare in cui la disfunzione mitocondriale gioca un ruolo importante nella patogenesi.

La FA si differenzia dalle tipiche malattie mitocondriali primarie (PMD) per il fatto di essere un disturbo monogenico con un fenotipo uniforme causato da un meccanismo d’azione comune indirettamente legato alla produzione di ATP, a differenza del più ampio gruppo di PMD che è geneticamente, fenotipicamente e meccanicamente molto eterogeneo.

“Questa approvazione porta speranza anche per il prossimo trattamento delle PMD – dichiara il prof. Michelangelo Mancuso, Coordinatore del Network Clinico Italiano per le malattie mitocondriali – un farmaco in grado di trattare la disfunzione mitocondriale, indipendentemente dalla sua causa, potrebbe essere la chiave per il trattamento delle malattie mitocondriali geneticamente ereditate (PMD) e di altre patologie più comuni in cui la disfunzione mitocondriale gioca un ruolo importante, quali le patologie neurodegenerative, le malattie cardiovascolari e altre condizioni metaboliche”.

Sebbene la maggior parte dei pazienti affetti da atassia di Friedrich possa trarre beneficio da Skyclarys , questo farmaco non è adatto a tutti i pazienti affetti da FA e non è ad oggi dimostrato possa dare benefici in altre patologie causate da disfunzione mitocondriale. La prescrizione di Skyclarys richiede una approfondita conoscenza anamnestica e clinica del paziente con FA, il monitoraggio dei suoi possibili effetti collaterali e il follow-up clinico per determinare se il paziente ne trae realmente beneficio.

IL PARERE DELLA SOCIETA’ SCIENTIFICA EUROPEA E STATUNITENSE

Sia la Mitochondrial Medicine Society-MMS (Società Scientifica Statunitense) che la E-mit (Società Europea per lo studio e la ricerca nelle malattie mitocondriali) NON approvano ad oggi l’utilizzo di Skyclarys per il trattamento delle PMD. Infatti, uno studio di fase 2 sulla sicurezza, l’efficacia e la farmacodinamica dell’omaveloxolone nella miopatia mitocondriale primaria è stato condotto a livello internazionale su 53 soggetti adulti e non ha raggiunto l’end point primario in questa popolazione dopo 12 settimane di trattamento (si veda la pubblicazione di Madsen e collaboratori, Neurology 2020: https://n.neurology.org/content/94/7/e687.long). La MMS è in contatto con partner industriali come Reata e chiederanno che l’omaveloxolone venga al momento rivalutato nella popolazione affetta da PMD.

Invitiamo le persone affette da PMD a parlarne con il proprio medico. Se non avete un esperto di malattie mitocondriali, potete trovarne uno presso uno dei nostri Centri di riferimento.

 

Traduzione adattata del comunicato ufficiale della MMS e di E-mit ad opera di Serena Massucci e Michelangelo Mancuso

 


Previous Story
Programma Next Generation Talent: annunciato il vincitore del bando Mitocon per una borsa di dottorato in Mitochondrial Medicine
Next Story
Sostieni Mitocon tutto l’anno: scopri come fare per ricevere la nostra tessera e tentare la fortuna con Wishraiser!

Related Articles

XIII Convegno Nazionale sulle Malattie Mitocondriali. Save the date!

La XIII edizione del Convegno Nazionale sulle Malattie Mitocondriali - Mito...

Racconta la tua storia, diventa tu il nostro MITO!

Raccolta di Mito-racconti Dal 15 marzo al 15 maggio Mitocon...

Categorie

  • Eventi e Iniziative
  • Mitocon Informa
  • News
  • Progetti in corso
  • Rassegna Stampa
  • Storie
  • Uncategorized

Chi Siamo

Mitocon è nata nel 2007 da un gruppo di genitori di bambini affetti da malattie mitocondriali. Nel corso degli anni, la nostra mito-famiglia si è allargata ed è diventata l’organizzazione di riferimento in Italia per tutti i pazienti mitocondriali, adulti e bambini, per le loro famiglie e per l’intera comunità scientifica che si occupa di queste patologie.

Mitocon è nata nel 2007 da un gruppo di genitori di bambini affetti da malattie mitocondriali. Nel corso degli anni, la nostra mito-famiglia si è allargata ed è diventata l’organizzazione di riferimento in Italia per tutti i pazienti mitocondriali, adulti e bambini, per le loro famiglie e per l’intera comunità scientifica che si occupa di queste patologie.

Link Utili

  • Malattie mitocondriali
  • Cosa facciamo
  • Centri di riferimento
  • Bandi
  • Trial e studi clinici
  • IMP International Mito Patients
  • Uniamo
  • Sostienici
  • Dona Ora

Ultimi articoli

  • MITO-campus: quattro giorni all’insegna del benessere per chi vive con una malattia mitocondriale mercoledì, 2, Mar
  • Giovedì 28 novembre quinto Spazio Mitocon sui Livelli Essenziali di Assistenza (LEA) venerdì, 8, Nov
  • XIII Convegno Nazionale sulle Malattie Mitocondriali. Save the date! martedì, 14, Mar
  • Racconta la tua storia, diventa tu il nostro MITO! martedì, 14, Mar
  • Sostieni Mitocon tutto l’anno: scopri come fare per ricevere la nostra tessera e tentare la fortuna con Wishraiser! martedì, 14, Mar
Mitocon – Insieme per lo studio e la cura delle malattie mitocondriali Odv
Via Francesco Benaglia, 13 – 00153 Roma – Codice Fiscale 97488070588
tel. 06 66991334 – mobile 320 6916615 – info@mitocon.it
Privacy policy – Informativa sui cookies – Condizioni d’uso del sito

Copyright ©2018 Mitocon Odv. All Rights Reserved
SearchPostsLogin
mercoledì, 2, Mar
MITO-campus: quattro giorni all’insegna del benessere per chi vive con una malattia mitocondriale
venerdì, 8, Nov
Giovedì 28 novembre quinto Spazio Mitocon sui Livelli Essenziali di Assistenza (LEA)
martedì, 14, Mar
XIII Convegno Nazionale sulle Malattie Mitocondriali. Save the date!
martedì, 14, Mar
Racconta la tua storia, diventa tu il nostro MITO!
martedì, 14, Mar
Sostieni Mitocon tutto l’anno: scopri come fare per ricevere la nostra tessera e tentare la fortuna con Wishraiser!
lunedì, 6, Mar
Approvato dalla FDA il primo farmaco per il trattamento dell’Atassia di Friedreich
lunedì, 6, Mar
Programma Next Generation Talent: annunciato il vincitore del bando Mitocon per una borsa di dottorato in Mitochondrial Medicine
venerdì, 24, Feb
La nuova edizione dei Webinar – Spazi Rari in occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare

Welcome back,