CureMILS – un nuovo progetto internazionale sulla Sindrome di Leigh
International Mito Patients – IMP, il network che riunisce 16 associazioni di pazienti mitocondriali nel mondo, tra cui Mitocon, è lieta di far parte del progetto “CureMILS – A reprogramming-based strategy for drug repositioning in patients with mitochondrial DNA associated Leigh syndrome”, uno studio triennale il cui obiettivo è individuare tra i farmaci già esistenti in commercio, un farmaco efficace per il trattamento della MILS, una manifestazione clinica della Sindrome di Leigh*.
Per la Sindrome di Leigh, infatti, un disturbo progressivo che si manifesta in prevalenza nei bambini entro i primi 24 mesi di vita, ad oggi non esistono cure definitive né trattamenti efficaci. Uno dei fattori che ostacola la ricerca di nuove terapie è la mancanza di modelli efficaci della malattia. Il progetto CureMILS si propone di svilupparli attraverso l’utilizzo di una tecnologia di riprogrammazione che permetterà di generare cellule neuronali a partire dalle cellule epiteliali dei pazienti. In seguito, questi modelli sperimentali in vitro verranno utilizzati per fare uno screening tra i farmaci in commercio per individuarne uno adatto al trattamento della MILS.
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*La Sindrome di Leigh è una delle malattie mitocondriali più frequenti in età pediatrica. Nelle forme più gravi, spesso dopo un esordio molto acuto, i bambini perdono la possibilità di camminare, di deglutire, fino a non poter respirare più in maniera completamente autonoma e hanno serie compromissioni neurologiche. Il nostro desiderio è di far avanzare rapidamente la ricerca verso la scoperta di trattamenti e potenziali terapie. Clicca qui per saperne di più sull’impegno di Mitocon a sostegno della ricerca sulla sindrome di Leigh.
