Esteso lo studio clinico Mit-E per pazienti affetti da malattia mitocondriale con epilessia difficile da trattare
Per il primo trimestre del 2022, i pazienti affetti da malattia mitocondriale associata a epilessia difficile da trattare possono ancora prendere parte allo studio clinico MIT-E (PTC-743).
Come annunciato da Mitocon in un precedente articolo, lo studio clinico consente di verificare l’efficacia del vatichinone nella riduzione delle crisi epilettiche farmacoresistenti. In quasi dieci anni di sperimentazione, infatti, il vatichinone ha dimostrato di essere una molecola sicura con un’efficacia nella riduzione delle ospedalizzazioni nei pazienti con alcune sindromi mitocondriali. Sperimentazioni precedenti sui pazienti affetti da malattie mitocondriali hanno dimostrato un beneficio anche sulla sintomatologia epilettica rispetto ad altri sintomi di queste malattie. Il presente studio, specifico sulla valutazione dell’efficacia nel ridurre le crisi nelle forme farmaco-resistenti, potrebbe aiutare a individuare nuovi ambiti di utilizzo di questa molecola che, se dimostrato, contribuirebbe a migliorare concretamente la qualità della vita di molti dei nostri pazienti.
Lo studio clinico è attivo in circa 30 centri in tutto il mondo. In Italia è attivo presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma (PI: prof. Enrico Bertini) e l’Istituto Besta di Milano (PI: dott.ssa Anna Ardissone). Possono ovviamente partecipare alla sperimentazione tutti gli interessati che sono seguiti anche in altri centri italiani. Per i partecipanti è previsto un rimborso dei costi associati alla partecipazione allo studio, maggiori informazioni saranno fornite dal centro in fase di contatto.
Per la potenziale importanza delle ricadute Mitocon invita tutti i pazienti e le famiglie di pazienti che rientrano nei criteri di inclusione a segnalare la propria disponibilità a partecipare alla sperimentazione. Partecipando a questo studio puoi contribuire allo sviluppo di nuove terapie per la cura delle malattie mitocondriali.
SINTESI DELLO STUDIO
Studio randomizzato in doppio cieco (placebo-controllo) di 24 settimane (circa sei mesi) con vatichinone o placebo con la possibilità di accedere all’estensione dello studio di 48 settimane in cui tutti i partecipanti riceveranno vatichinone.
CRITERI DI INCLUSIONE
- Età inferiore a 18 anni al momento della randomizzazione;
- Conferma genetica della malattia mitocondriale;
- Storia medica documentata di epilessia associata a malattia mitocondriale per almeno 6 mesi prima dello screening.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico contattare:
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù: dott.ssa Daria Diodato – daria.diodato@opbg.net e dott. Diego Martinelli – diego.martinelli@opbg.net
- Istituto Besta: dott.ssa Anna Ardissone – anna.ardissone@istituto-besta.it
