Conferenza Stampa di presentazione del Program Project Vimm sulle malattie neuromuscolari

CONFERENZA STAMPA 

Padova, 9 aprile 2025- Si terrà mercoledì 9 aprile alle ore 11.30, presso l’Istituto Veneto di Medicina Molecolare (VIMM) di Padova, la conferenza stampa di presentazione del programma di quasi 3 milioni di euro co-finanziato da Fondazione Telethon e Fondazione Cariparo.

Il progetto che sarà presentato vuole essere uno studio pilota per un approccio innovativo che combina diverse tecnologie basate su RNA con l’obiettivo di abbinare la correzione del gene mutato, per stabilizzare la malattia, con l’attivazione di specifiche vie di segnale per generare una spinta anabolica che promuova la crescita muscolare, il metabolismo energetico e l’innervazione. 

Coinvolgendo nove gruppi di ricerca dell’Istituto, si applicheranno le più moderne tecnologie per la correzione della sequenza del DNA insieme alla terapia a RNA a tre malattie neuromuscolari: la distrofia di Duchenne, la malattia di Kennedy e la patologia mitocondriale da mutazioni nel gene POLG. Il prof. Carlo Viscomi, membro del nostro Comitato Scientifico, fa parte del team di ricercatori alla guida di questo progetto che svilupperà le guide a RNA per correggere alcune mutazioni nel gene PolG e preservare la funzione mitocondriale e la forza muscolare nella forma autosomica dominante dell’oftalmoplegia esterna progressiva. I risultati attesi porteranno ad una conoscenza più approfondita sui meccanismi delle tre malattie e sull’utilizzo combinato degli approcci terapeutici proposti, che se saranno di successo apriranno la strada per il trattamento combinato anche ad altre malattie neuromuscolari.

Ulteriori dettagli sul progetto di ricerca finanziato sono disponibili  sul sito di Fondazione Telethon.

L’evento sarà anche trasmesso in diretta streaming e potrà essere seguito al seguente link: https://www.youtube.com/channel/UCDjBv2oJmXxBZNdBeLjufzA.