Il Consorzio Internazionale sulla Sindrome di Leigh assegna premi di ricerca per un totale di quasi 180.000 dollari

Il Consorzio Internazionale sulla Sindrome di Leigh, una rete di ricerca orientata sui pazienti e guidata da cinque tra le principali associazioni di pazienti affetti da malattie mitocondriali nel mondo, Mito Foundation, Mitocon Onlus, People Against Leigh Syndrome (PALS), The Lily Foundation e United Mitochondrial Disease Foundation (UMDF), è lieto di annunciare che assegnerà un totale di 179.000 dollari a sei team di ricerca che stanno attivamente lavorando per migliorare la diagnosi, sviluppare trattamenti e ottimizzare l’assistenza clinica per i pazienti con Sindrome di Leigh.

Mitocon è orgogliosa di essere in prima fila con le altre associazioni per sostenere questo progetto, che siamo fiduciosi porterà delle ricadute importanti per i pazienti Leigh ma, come l’esperienza di questi anni ci insegna, anche per tutti gli altri pazienti mitocondriali.

In Italia, Mitocon Onlus ha lanciato la campagna “Dai un futuro ai bambini MITO” per raccogliere 150.000 euro nei prossimi due anni da destinare a questo progetto innovativo di ricerca. Per donare e per far sì che questo progetto di ricerca sulla Sindrome di Leigh vada avanti: https://www.mitocon.it/dai-un-futuro-ai-bambini-mito/.

Più di 20 istituzioni hanno risposto al bando lanciato dal Consorzio per presentare proposte di ricerca sulla Sindrome di Leigh in una delle seguenti due aree:

• Ricerca traslazionale, definita come progetti che possano fornire nuovi strumenti per far avanzare la ricerca di base dal bancone alla clinica, in particolare nuovi modelli cellulari e animali o la loro applicazione per approfondire le conoscenze sui biomarcatori, la diagnostica o le possibili future terapie per le malattie mitocondriali;
• Ricerca clinica, focalizzata su progetti incentrati sul paziente che esplorano i mezzi per ottenere diagnosi migliori, la comprensione della storia naturale di specifiche malattie mitocondriali o lo sviluppo di approcci terapeutici per il trattamento delle malattie mitocondriali; analisi retrospettive su set di dati esistenti o analisi prospettiche che aiuteranno a comprendere la storia naturale della Sindrome di Leigh; e/o progetti che utilizzano misure di esito esistenti per valutare la progressione della malattia, nonché lo sviluppo di nuove misure di esito clinicamente rilevanti che possono servire da endpoint per futuri studi clinici.

Un comitato scientifico internazionale con una profonda esperienza nella Sindrome di Leigh ha condotto una rigorosa revisione tra pari sulle proposte di ricerca presentate e ha selezionato sei progetti. I criteri di valutazione/revisione includevano, ma non si limitavano a, coerenza della proposta con gli obiettivi del bando, rilevanza per la Sindrome di Leigh, novità scientifiche, premesse e rigore scientifici e potenziale impatto sulla vita delle persone colpite dalla sindrome di Leigh.

Ecco i vincitori del bando:

1.

Istituzione: University of Pittsburg

Candidato: Michael Palladino

Progetto: Novel dietary and pharmacological therapies in a Drosophila model of Maternally Inherited Leigh Syndrome (Nuove terapie dietetiche e farmacologiche in un modello di Drosophila della Sindrome di Leigh ereditata per via materna)

Premio: $50,000

2.

Istituzione: Regents of the University of California

Candidato: Gino Cortopassi

Progetto: Fumarates for Leigh Syndrome (Fumarati per la Sindrome di Leigh)

Premio: $30,000

3.

Istituzione: Heinrich Heine University (HHU)

Candidato: Alessandro Prigione

Progetto: iPSC-driven repositioning of PDE5 inhibitors for Leigh syndrome patients carrying MT-ATP6 mutations (Riposizionamento guidato da iPSC di inibitori della PDE5 per i pazienti con Sindrome di Leigh portatori di mutazioni MT-ATP6)

Premio: $34,000

4.

Istituzione: Wellcome Centre for Mitochondrial Research

Candidato: Albert Lim

Progetto: Leigh Syndrome: Investigating Outcome measure & Natural history (LION) – a prospective, longitudinal cohort study (Sindrome di Leigh: analisi delle misure di outcome & storia naturale (LION) – uno studio prospettico di coorte longitudinale)

Premio: $25,000

5.

Istituzione: University of Iowa

Candidato: Dao-Fu Dai

Progetto: The role of microglia, NAD+ and mitochondrial ROS in Leigh Syndrome (Il ruolo di microglia, NAD + e ROS mitocondriale nella Sindrome di Leigh)

Premio: $15,000

6.

Istituzione: Fondazione Telethon

Candidato: Brunella Franco

Project: Therapeutic efficacy of miR-181a/b down regulation in Leigh Syndrome (Efficacia terapeutica della down regolazione di miR-181a/b nella Sindrome di Leigh)

Premio: $25,000

La missione del Consorzio Internazionale sulla Sindrome di Leigh è di accelerare la ricerca volta a scoprire trattamenti e terapie migliori per i pazienti con Sindrome di Leigh. Nel suo complesso, il Consorzio si è impegnato a stanziare 1 milione di dollari per finanziare la ricerca con un focus sul miglioramento della diagnosi, dello sviluppo terapeutico e della cura per i pazienti affetti dalla Sindrome di Leigh.

Per ulteriori informazioni sul consorzio, visita il sito www.leighsyndrome.org.