Khondrion: primi pazienti trattati con sonlicromanolo
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Khondrion annuncia che i primi pazienti affetti da malattie mitocondriali sono stati trattati con sonlicromanolo in uno studio pediatrico in Fase II della durata di 6 mesi.
Lo studio esaminerà la farmacocinetica, la sicurezza e l’efficacia del sonlicromanolo, uno dei farmaci modificanti la malattia (disease-modifying drug) più avanzati in fase di sviluppo, candidati per la cura delle malattie mitocondriali.
Di seguito, la traduzione in inglese del comunicato stampa.
NIJMEGEN, Olanda – 21 Aprile 2021: Khondrion, un’azienda biofarmaceutica che si occupa della scoperta e sviluppo di terapie mirate alle malattie mitocondriali, annuncia oggi che i primi pazienti sono stati trattati con successo nello studio pediatrico di Fase II KHENERGYC (NCT04846036) per esplorare la farmacocinetica, la sicurezza e l’efficacia del sonlicromanolo nei bambini geneticamente confermati affetti da malattia mitocondriale primaria e affetti da problemi motori.
Il sonlicromanolo, interamente di proprietà di Khondrion, composto guida (investigational lead asset), è attualmente testato in uno studio di Fase IIb come trattamento potenzialmente modificante la malattia per adulti affetti da malattia mitocondriale. Il composto, una eccellente piccola molecola a somministrazione orale che mira ai principali meccanismi sottostanti della malattia mitocondriale, si basa su una triplice modalità di azione: modulazione redox per aiutare a ripristinare il metabolismo cellulare, intrappolamento dei radicali per prevenire la morte delle cellule ferroptotiche e inibizione di mPGES-1 con conseguenti effetti antinfiammatori.
Lo studio KHENERGYC, in doppio cieco, controllato con placebo, è in corso presso centri di malattie mitocondriali in Europa riconosciuti a livello internazionale. I primi pazienti hanno ricevuto la somministrazione del farmaco al Centro Radboud di Medicina Mitocondriale (Radboud Centre for Mitochondrial Medicine) di Nijmegen in Olanda.
Lo studio di 6 mesi, finanziato dalla Dutch Patient Foundation e dalla EFRO (PROJ-00582) indagherà l’effetto del sonlicromanolo in 24 bambini (dalla nascita ai 17 anni) con malattia mitocondriale geneticamente confermata in cui il difetto genetico è noto per ostacolare il funzionamento di uno o più enzimi del sistema di fosforilazione ossidativa e con problemi motori.
L’obiettivo principale dello studio è valutare l’effetto del sonlicromanolo sulla funzione motoria utilizzando una serie di valutazioni quantitative convalidate tra cui le scale di valutazione Gross Motor Function Measure-88 e il Nine Hole Peg Test.
Il Prof. Dr. Jan Smeitink, Amministratore delegato di Khondrion, ha dichiarato: “Le malattie mitocondriali presentano cure mediche insoddisfacenti nei bambini diagnosticati, che sperimentano una rapida progressione di sintomi che possono avere un impatto significativo sulla qualità di vita e una sostanziale riduzione della aspettativa di vita. Nonostante i progressi nella comprensione dei disturbi mitocondriali, le opzioni di trattamento sono estremamente limitate e, ad oggi, consistono in gran parte in cure di supporto. C’è un urgente bisogno di trattamenti. “
“A Khondrion non vogliamo lasciare indietro nessun paziente con malattia mitocondriale, ecco perché questo studio pediatrico è così importante: insieme al nostro studio di Fase IIb in corso su pazienti adulti, possiamo veramente comprendere il potenziale di modifica della malattia del farmaco sonlicromanolo in tutti i gruppi di età”.
Il sonlicromanolo è uno dei farmaci modificanti la malattia (disease-modifying drug) candidati, più avanzati in fase di sviluppo, per le malattie mitocondriali. È in corso uno studio clinico di Fase IIb in pazienti adulti con disturbi dello spettro MELAS (encefalopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simil-ictus) in cui si sta investigando l’effetto del sonlicromanolo sul funzionamento cognitivo.
Il sonlicromanolo è stato già designato come “farmaco orfano” in Europa per il trattamento di MELAS, sindrome di Leigh e pazienti con il diabete con sordità a trasmissione materna (MIDD); negli Stati Uniti per tutti i disturbi ereditari mitocondriali della catena respiratoria e per il trattamento della MELAS in età pediatrica.
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