Malattie rare: il Testo Unico diventa legge
La legge 10 novembre 2021 n. 175 “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”, nota come “Testo Unico sulle Malattie Rare”, è stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale lo scorso 27 novembre ed entrerà in vigore il prossimo 12 dicembre.
“È un momento di svolta perché per la prima volta una legge dello Stato riordina la materia delle malattie rare in Italia, anche sull’onda delle numerose norme e direttive dell’Unione Europea degli ultimi anni.” È il commento di Fabrizio Farnetani, vicepresidente di Mitocon e membro del consiglio direttivo di UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare.
La legge introduce alcune interessanti novità in termini di incentivi fiscali e finanziamento alla ricerca, argomento che sta particolarmente a cuore alle persone affette da una malattia mitocondriale.
Modifica, inoltre, la modalità di aggiornamento degli elenchi delle malattie rare riconosciuti dal Sistema Sanitario Nazionale, spinoso e annoso problema che ha creato talvolta discriminazioni nei confronti di pazienti di patologie rarissime o appena identificate, come le malattie mitocondriali, e fornisce riconoscimento per i farmaci orfani e i farmaci innovativi, frontiera della speranza per tanti malati rari.
Ci sono anche alcuni aspetti che, secondo il vicepresidente di Mitocon, andrebbero definiti meglio: i registri delle malattie rare (Nazionale e regionali) richiederebbero una revisione per renderli più efficienti e rappresentativi della realtà; la diagnosi genetica dovrebbe rientrare a tutti gli effetti nei Livelli Essenziali di Assistenza, così come i farmaci di fascia C, gli integratori e i farmaci off label, spesso unici presidi a supporto della qualità di vita di tanti malati rari con patologie senza trattamenti riconosciuti, come le patologie mitocondriali.
“Salutiamo positivamente questo nuovo testo, che rappresenta un gesto di attenzione per tanti malati rari, ma teniamo alta l’attenzione perché nei passaggi successivi, propedeutici all’introduzione della legge, vengano superati o migliorati i punti critici”, sottolinea Fabrizio Farnetani.
Per diventare effettiva, infatti, la legge necessita ancora di alcune azioni da parte del Governo e delle Regioni: due decreti, due accordi in sede di Conferenza Stato Regioni e un Regolamento.
Per leggere il testo completo della legge clicca qui.
Continua a seguirci per approfondimenti e informazioni sulle ultime novità.
