Khondrion: avviato lo studio di Fase 3 su sonlicromanol

La biotech olandese Khondrion ha annunciato l’avvio dello studio di Fase 3 KHENERFIN, con il primo paziente già trattato. Lo studio valuta efficacia e sicurezza di sonlicromanol nei pazienti adulti affetti da malattia mitocondriale primaria associata alla mutazione m.3243A>G.

Si tratta di uno studio randomizzato controllato con placebo (cioè con assegnazione casuale dei pazienti ai diversi gruppi di trattamento), progettato per valutare efficacia e sicurezza del trattamento. I partecipanti saranno suddivisi in gruppi, alcuni dei quali riceveranno il farmaco in studio, mentre altri riceveranno un placebo. La durata è di 52 settimane e coinvolgerà fino a 220 pazienti di età pari o superiore a 18 anni in Europa, Regno Unito e Stati Uniti.

Obiettivi dello studio

Gli obiettivi principali si concentrano su due dei sintomi più frequenti e invalidanti della malattia:

• la fatica cronica
• la debolezza muscolare

Questi aspetti saranno valutati con strumenti validati utilizzati nella ricerca clinica: un questionario specifico per misurare la fatica percepita dai pazienti (NeuroQoL Fatigue) e un test funzionale che valuta forza e resistenza degli arti inferiori, basato sulla capacità di alzarsi da una sedia per cinque volte consecutive.

Popolazione dello studio

Lo studio è rivolto agli adulti con diagnosi genetica confermata della mutazione m.3243A>G e presenza di sintomi come affaticamento cronico e coinvolgimento muscolare.

Un passo importante per i pazienti

L’avvio di questo studio rappresenta un passo significativo verso lo sviluppo di un potenziale trattamento per questa forma di malattia mitocondriale, una patologia progressiva e altamente invalidante per la quale esistono ancora limitate opzioni terapeutiche. La ricerca risponde quindi a un importante bisogno medico insoddisfatto, con possibili benefici concreti per i pazienti.

Secondo Paula Morandi, Presidente di International Mito Patients-IMP, la fatica e la debolezza muscolare possono compromettere profondamente la qualità della vita – questi sintomi incidono su ogni aspetto della vita quotidiana. L’avvio di questo studio rappresenta una speranza per la comunità internazionale dei pazienti”-.

Il farmaco

Sonlicromanol è una piccola molecola sperimentale in grado di raggiungere il cervello, che agisce riducendo lo stress ossidativo e l’infiammazione, due processi coinvolti nel danno mitocondriale. Il farmaco ha ottenuto la designazione di farmaco orfano sia in Europa sia negli Stati Uniti per le malattie mitocondriali ereditarie. Negli Stati Uniti ha inoltre ricevuto la designazione di Rare Pediatric Disease per la sindrome MELAS.

Lo studio è attivo in diversi Paesi europei, inclusa l’Italia, presso la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, oltre a Regno Unito e Stati Uniti.

Il presente articolo è tratto dal comunicato stampa di Khondrion disponibile QUI