Rinegoziazione del medicinale Raxone per il trattamento della Neuropatia Ottica Ereditaria di Leber

Era la scora estate quando l’Agenzia Italiana del Farmaco rendeva noto che la Commissione Tecnico Scientifica-CTS sarebbe stata chiamata a fornire un approfondimento in merito alla rinegoziazione del prezzo e delle condizioni del Raxone (idebenone). Il farmaco è indicato per il trattamento della compromissione visiva in pazienti adulti e adolescenti affetti da Neuropatia Ottica ereditaria di Leber (LHON), malattia degenerativa del nervo ottico, causata da mutazione del DNA mitocondriale e caratterizzata da progressiva perdita della vista.

Mitocon ha lanciato un appello all’AIFA per tutelare l’accesso alle terapie per le persone affette da LHON e per concordare  con i rappresentanti dei pazienti ogni decisione che avesse potuto impattare sulla qualità di vita delle persone affette da questa malattia.

TERAPIE PER IL TRATTAMENTO DELLA LHON

Come per tutti i malati mitocondriali, anche per chi è affetto da atrofia ottica ereditaria di Leber non esiste una cura. Il trattamento con idebenone, per queste persone che perdono improvvisamente la vista, si è dimostrato l’unico capace di rallentare il decorso della malattia, soprattutto se somministrato in stadi precoci e per un periodo prolungato.

LA DELIBERA AIFA

A seguito della rinegoziazione del prezzo con la casa farmaceutica, con delibera pubblicata in Gazzetta Ufficiale, AIFA ha reso note le condizioni alle quali è stato rinegoziato il medicinale Raxone che resta in classe A ai fini della rimborsabilità, ovvero interamente a carico del SSN, resta prescrivibile solo dai centri ospedalieri o da specialisti che operano nell’ambito di centri specializzati nella diagnosi e nel trattamento della LHON, mentre la validità contrattuale viene estesa da 1 a 2 anni.

IL PUNTO DI VISTA DEI PAZIENTI

“La rinegoziazione del Raxone è un ottimo esempio di sinergia tra le parti e conferma il ruolo determinante di Mitocon che si è fatta portavoce dei bisogni dei pazienti – afferma Paula Morandi, Referente Mitocon per le Persone affette da Malattia Mitocondriale della Vista –  Sebbene l’idebenone resti ancora l’unico farmaco indicato per la Neuropatia Ottica di Leber, siamo soddisfatti che siano state recepite le indicazioni dei pazienti e degli esperti e che il contratto sia stato esteso da uno a due anni;  ciò significa che alla fine del primo anno di trattamento, quando ancora i miglioramenti sul paziente non sono significativi, non sarà privato dell’unica speranza di recuperare parzialmente la vista. Un grande traguardo per i pazienti!

IL PARERE DELL’ESPERTO

Anche il prof. Valerio Carelli dell’Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna e tra i massimi esperti internazionali nello studio delle neuropatie ottiche esprime un giudizio positivo su questa evoluzione delle condizioni a cui Raxone (idebenone) viene reso disponibile ai pazienti LHON – “L’allungamento a due anni della validità contrattuale – afferma il Prof. Carelli – è in linea con i nuovi dati scientifici derivati dagli studi più recenti, che indicano tutti che il massimo effetto dell’idebenone viene raggiunto più lentamente di quanto considerato precedentemente. In effetti il plateau del massimo effetto viene raggiunto in due anni circa e la nuova normativa ottimizzerà i recuperi visivi dei pazienti che rispondono a questa terapia.”