Studio PRIZM – Al via il reclutamento per i pazienti con sindrome MELAS

Con l’avvio  in Italia dello studio clinico internazionale PRIZM, Mitocon lancia il progetto “Volti e Voci della Melas – Storie per Rompere il Silenzio”, per raccontare questa malattia attraverso la voce di pazienti e famiglie.

È in fase di reclutamento anche in Italia il trial clinico internazionale PRIZM, che valuta l’efficacia e la sicurezza di zagociguat, un nuovo farmaco sperimentale sviluppato per il trattamento della MELAS (Encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi stroke-like).

La MELAS è una rara malattia genetica mitocondriale che colpisce più organi e si manifesta con sintomi eterogenei come episodi stroke-like, crisi epilettiche, deficit cognitivi, debolezza muscolare e disturbi metabolici. Ad oggi le opzioni terapeutiche sono limitate e si concentrano sulla gestione dei sintomi.

Scopo dello studio

Lo studio PRIZM è uno studio clinico internazionale di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo e crossover, che valuta la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale zagociguat (15 mg e 30 mg, per via orale) in adulti con diagnosi genetica e fenotipica di sindrome MELAS.

Obiettivi dello studio

Lo studio PRIZM mira a verificare se zagociguat, uno stimolatore della guanilato ciclasi solubile (sGC), possa:

• ridurre l’affaticamento fisico e mentale,
• migliorare le funzioni cognitive,
• dimostrare un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole.

Zagociguat è somministrato per via orale e ha dimostrato negli studi preliminari di attraversare la barriera emato-encefalica, migliorando la funzione neuronale e il flusso sanguigno cerebrale.

Disegno dello studio

• Studio internazionale, multicentrico, di fase 2b.
• Disegno randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e crossover.
• Ogni partecipante riceverà in crossover o zagociguat (15 mg o 30 mg) o placebo in due cicli di 12 settimane ciascuno separati da un periodo di washout di 4 settimane.
• Al termine sarà possibile accedere a uno studio di estensione in aperto.

Criteri principali di inclusione

Possono essere candidati i pazienti che:

• hanno un’età compresa tra 18 e 75 anni,
• hanno una diagnosi genetica di MELAS (mutazione del DNA mitocondriale),
• hanno avuto almeno un episodio stroke-like documentato,
• hanno storia di fatica muscolare,
• presentano difficoltà cognitive e fatica mentale,
• sono in grado di completare almeno una ripetizione nel test “sit-to-stand”,
• possono svolgere le attività di monitoraggio settimanali previste dallo studio.

L’idoneità all’arruolamento sarà stabilita dal centro clinico di riferimento dopo la visita di screening sulla base dei criteri di inclusione ed esclusione e approvata in maniera definitiva dallo sponsor.

Cosa prevede la partecipazione

I pazienti saranno seguiti con visite cliniche in ospedale e con valutazioni da remoto tramite app. Le valutazioni comprendono:

• test di valutazione della funzione cognitiva,
• questionari di memoria,
• prove di forza muscolare,
• prelievi di sangue e monitoraggio degli eventi avversi.

Il farmaco e tutte le procedure dello studio sono gratuiti per i partecipanti; possono essere previsti rimborsi per le spese di trasporto.

Centri italiani coinvolti

Di seguito si riportano i centri dove si svolge la sperimentazione in Italia.

• IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, Milano – Responsabile dott.ssa Costanza Lamperti
• Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCSS, Roma – Responsabile Prof.ssa Serenella Servidei
• Università di Pisa – Clinica Neurologica, Pisa – Responsabile Prof. Michelangelo Mancuso

Maggiori informazioni

• ClinicalTrials.gov – Codice studio: NCT06402123
• Sponsor: Ti Sento Therapeutics

Per maggiori informazioni scrivi a scientific.office@mitocon.it, ti indirizzeremo al centro di competenza.

In occasione dell’avvio di questo nuovo studio clinico, Mitocon ha lanciato il progetto “Volti e Voci della Melas – Storie per Rompere il Silenzio”, dando voce a pazienti e famiglie attraverso una serie di testimonianze video.
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