Informazioni
Scopo dello studio
Lo studio NuPower è una sperimentazione clinica di fase 3, randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo. Ha l’obiettivo di valutare l’efficacia e la sicurezza di elamipretide somministrato una volta al giorno per via sottocutanea in persone con miopatia mitocondriale primaria (PMM) causata da mutazioni patogene del DNA nucleare (nPMD).
Come è disegnato lo studio e cosa valuta
Lo studio ha una durata di 48 settimane e prevede la partecipazione di circa 130 pazienti, suddivisi in due gruppi:
- 90 soggetti con mutazioni del “replisoma mitocondriale”, inclusi nell’analisi primaria
- fino a 40 soggetti con altre mutazioni patogene del DNA nucleare (non correlate al replisoma)
I partecipanti sono assegnati in modo casuale (1:1) a ricevere:
- Elamipretide 60 mg sottocutaneo una volta al giorno
- oppure placebo
Obiettivo primario:
- Valutare l’efficacia di elamipretide nel migliorare la capacità funzionale nei pazienti con mutazioni del replisoma mitocondriale (analisi primaria)
Obiettivi secondari:
- Valutare la sicurezza e tollerabilità del trattamento
- Analizzare parametri di qualità della vita, affaticamento e capacità motoria
Quale farmaco viene sperimentato
Elamipretide è una molecola in grado di penetrare nei mitocondri e legarsi al cardiolipina, un fosfolipide chiave per la stabilità della membrana mitocondriale. Questo legame mira a migliorare la funzione mitocondriale, ridurre lo stress ossidativo e aumentare la produzione di energia cellulare.
Chi può partecipare
Può essere idoneo alla partecipazione chi:
- ha una diagnosi di miopatia mitocondriale primaria da mutazioni del DNA nucleare (nPMD)
- presenta mutazioni patogene note del replisoma mitocondriale (o altre mutazioni nucleari specificate)
- soddisfa tutti i criteri clinici e genetici previsti dal protocollo
Costi di partecipazione allo studio
Tutte le procedure previste sono coperte dallo studio.
Dove si svolge lo studio
Lo studio è attivo a livello internazionale e presso i seguenti centri italiani:
- Milano – Istituto Neurologico Carlo Besta
- Genova – IRCCS Istituto Giannina Gaslini
- Bologna – IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
- Pisa – Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
- Roma – Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
- Messina – AOU Policlinico G. Martino
Maggiori informazioni
- ClinicalTrials.gov - Codice studio: NCT05162768
- Sponsor: Stealth BioTherapeutics
- Contatti Mitocon: scientific.office@mitocon.it
Studi clinicie ricerca
Mitocon è da sempre impegnata a promuovere e sostenere la ricerca scientifica sulle malattie mitocondriali, con l’obiettivo di migliorare la qualità della vita dei pazienti e favorire lo sviluppo di trattamenti efficaci.
