Percorsi di trattamento nelle disfunzioni mitocondriali: i clinical trials

Come nasce e come si sviluppa un trial clinico? Perché sono importanti? Quali sono i trial clinici per le malattie mitocondriali? Cosa abbiamo imparato dall’esperienza in ambito mitocondriale?

Ne parleremo insieme alla dott.ssa Costanza Lamperti, neurologa dell’Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano e membro del Comitato Scientifico Mitocon,  durante il  quarto appuntamento con i webinar Spazi Rari dal titolo “Percorsi di trattamento nelle disfunzioni mitocondriali: i clinical trials”, mercoledì 17 aprile dalle 18.00 alle 19.30.

PERCHE’ SONO IMPORTANTI?

I trial clinici sono studi condotti su pazienti volontari al fine di valutare l’efficacia e la sicurezza di nuovi farmaci, terapie o procedure mediche. Questi studi sono condotti in conformità con rigorosi protocolli scientifici ed etici, al fine di garantire la massima sicurezza e qualità dei dati raccolti e della salute del paziente. Le sperimentazioni cliniche sono fondamentali per lo sviluppo e l’approvazione di nuove terapie e rappresentano una fase cruciale nel processo di ricerca biomedica.

Gli studi clinici, infatti, sono necessari a verificare se un nuovo approccio terapeutico può essere maggiormente conveniente rispetto a quello in uso e rappresenta la tappa fondamentale di un percorso complesso, costoso e molto lungo. Questo processo, in alcuni casi, porta all’individuazione di un nuovo farmaco che potrà essere avviato alla registrazione e quindi diventare una nuova opzione per la cura/terapia di una specifica malattia.

QUALI TRIAL CLINICI PER LE MALATTIE MITOCONDRIALI?

Negli ultimi anni anche in ambito mitocondriale stiamo assistendo all’avvio di trial clinici per lo sviluppo di possibili terapie per il trattamento dei disordini mitocondriali. Il coinvolgimento dei pazienti è sempre maggiore, per questo è importante formare e informare  il paziente affinchè possa avere un ruolo sempre più attivo nel disegno degli studi clinici. Durante il nostro incontro conosceremo più da vicino quelli che sono i trial in corso, quelli in partenza e commenteremo gli esiti dei trial più recenti. Verranno anche illustrate le modalità di accesso per i pazienti.