Studio di sicurezza del Vatiquinone nelle malattie mitocondriali

Scopo dello studio

Questo studio clinico a braccio aperto ha l’obiettivo di valutare la sicurezza a lungo termine del vatiquinone (PTC743) in persone con malattia mitocondriale ereditaria che hanno già partecipato a studi precedenti con lo stesso farmaco.

Lo studio consente la continuità del trattamento con vatiquinone fino a quando:

• il farmaco non sarà disponibile in commercio, oppure
• il programma di sviluppo sarà terminato.

Come è disegnato lo studio e cosa valuta

• Tipo di studio: Interventistico, a singolo braccio
• Assegnazione: Non randomizzata
• Mascheramento: Nessuno (Open-label)
• Obiettivo primario: Valutazione della sicurezza

Durata del trattamento: Fino alla disponibilità commerciale del farmaco o alla chiusura del programma

Quale farmaco viene sperimentato

Vatiquinone (PTC743) è un farmaco sperimentale con proprietà antiossidanti e neuroprotettive, studiato per contrastare lo stress ossidativo e il danno neuronale nelle malattie mitocondriali. Agisce inibendo la 15-lipossigenasi, un enzima coinvolto nei processi infiammatori e nella degenerazione cellulare.

Modalità di somministrazione del trattamento

ll farmaco viene somministrato per via orale o tramite sondino in forma di soluzione orale (100 mg/mL), fino a una dose massima di 400 mg tre volte al giorno (TID).

Chi può partecipare

Può essere idoneo alla partecipazione chi:

• è in età pediatrica e adulta
• ha una diagnosi di malattia mitocondriale ereditaria, tra cui:
  – Sindrome di Leigh
  – Sindrome di Alpers
  – MELAS
  – MERRF
  – ipoplasia pontocerebellare di tipo 6 (PCH6)
  – o altre malattie mitocondriali
• ha partecipato in precedenza a uno studio clinico o piano terapeutico con vatiquinone
• Donne in età fertile: test di gravidanza negativo e uso di contraccezione altamente efficace o astinenza
• Uomini fertili: uso di metodo barriera per tutta la durata dello studio e per 30 giorni dopo l’ultima dose

Dove si svolge

Lo studio è attivo a livello internazionale nei centri coinvolti nei precedenti studi su vatiquinone.

Centro attivo in Italia:
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
Roma

Ci sono costi per chi partecipa?

No. Tutte le procedure previste sono coperte dallo studio.

Ci sono rischi?

Lo studio prevede la somministrazione di un farmaco sperimentale, già assunto dai partecipanti in precedenti studi. Gli effetti collaterali sono monitorati attentamente.