Studio FALCON – KL1333

Scopo dello studio

Lo studio FALCON è uno studio clinico internazionale di fase 2, disegnato per valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco sperimentale KL1333 in adulti affetti da malattia mitocondriale primaria (PMD).

KL1333 è un nuovo farmaco in fase di sviluppo. Finora, 116 persone hanno ricevuto KL1333 in tre studi clinici. In tutti questi studi, il farmaco è stato considerato sicuro e ben tollerato, senza problemi di sicurezza segnalati. I dati di laboratorio e clinici indicano che KL1333 può migliorare la produzione di energia nelle cellule, con potenziali benefici sull’affaticamento e sulla funzione muscolare.

Lo studio è randomizzato , in doppio cieco, controllato con placebo (una compressa priva di principio attivo). e con disegno a gruppi paralleli: ogni partecipante riceve un solo tipo di trattamento (KL1333 o placebo) per tutta la durata dello studio. Inoltre, è prevista una dose flessibile, che consente di adattare la quantità di farmaco somministrata in base alla tollerabilità individuale.
Il farmaco (o placebo) è somministrato due volte al giorno in compresse, per una durata di 48 settimane.

Chi può partecipare

Possono partecipare adulti (≥18 anni) con diagnosi genetica confermata di malattia mitocondriale dovuta a una mutazione o delezione nota del DNA mitocondriale e con sintomi di affaticamento cronico e miopatia mitocondriale.

Cosa valuta lo studio

L’obiettivo primario è valutare se KL1333 :

• riduce i sintomi di affaticamento
• migliora la forza e la resistenza degli arti inferiori
• ha un impatto positivo sulla qualità della vita quotidiana
• è sicuro e ben tollerato

Quale farmaco viene somministrato

KL1333 è un farmaco orale sperimentale sviluppato per migliorare la funzione mitocondriale. È somministrato due volte al giorno e confrontato con un placebo (una compressa senza principio attivo).

Modalità di somministrazione

I partecipanti sono suddivisi in due gruppi: uno riceve KL1333, l’altro il placebo. Ogni persona segue un solo trattamento per tutta la durata dello studio (48 settimane). La dose può essere adattata in base alla risposta individuale e alla tollerabilità.

Lo studio si articola in:

• Fase di screening e valutazione iniziale: 8–12 settimane
• Trattamento attivo: 48 settimane
• Follow-up di sicurezza: 5 settimane

Durata complessiva: circa 61–65 settimane

Cosa comporta la partecipazione

I partecipanti si sottopongono a visite cliniche regolari con:

• Prelievi di sangue
• Compilazione di questionari
• Test fisici (es. test sit-to-stand)
• Monitoraggio di eventuali effetti collaterali

Alcune attività possono essere svolte a casa, con il supporto del team dello studio e, se necessario, del caregiver.

Eventuali rischi ed effetti indesiderati

KL1333 è ancora in fase sperimentale, quindi alcuni effetti collaterali potrebbero non essere noti. Il trattamento è generalmente ben tollerato, ma saranno monitorati eventuali effetti indesiderati. Effetti noti possono includere disturbi gastrointestinali.

Costi di partecipazione

Non sono previsti costi per i partecipanti. Il farmaco (o placebo), le visite e gli esami sono gratuiti. In alcuni casi possono essere previsti rimborsi per le spese di trasporto.

Dove si svolge lo studio in Italia

• Bologna – IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche – Univ. di Bologna (Non ancora in reclutamento)
  Contatti: Dr.ssa Maria Lucia Valentino / Dr.ssa Domenica Chiara Milano

  ---

• Messina – AOU Gaetano Martino (Non ancora in reclutamento)
  Contatti: Prof.ssa Olimpia Musumeci / Dr.ssa Selene Drago

  ---

• Milano – IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta (Non ancora in reclutamento)
  Contatti: Dr.ssa Costanza Lamperti / Dr.ssa Valeria Nicoletta

  ---

• Pisa – AOU Pisana (Non ancora in reclutamento)
  Contatti: Prof. Michelangelo Mancuso / Dr.ssa Pierangela Riani

  ---

• Roma – Policlinico Universitario A. Gemelli – Università Cattolica (Non ancora in reclutamento)
  Contatti: Prof.ssa Serenella Servidei / Dr. Guido Primiano