Informazioni
Scopo dello studio
PMD-OPTION è uno studio di fase 2a, multicentrico, a braccio singolo (cioè senza confronto con placebo), open label (ricercatori e partecipanti sanno che tipo di trattamento viene somministrato) . Ha lo scopo di valutare la sicurezza, tollerabilità e gli effetti farmacodinamici del farmaco OMT-28in persone con malattia mitocondriale primaria e manifestazioni cliniche di miopatia e/o cardiomiopatia
Criteri di inclusione
Può essere idoneo alla partecipazione allo studio chi:
- ha un’ età compresa tra 18–60 anni
- Ha una diagnosi di malattia mitocondriale primaria con mutazione puntiforme tRNA mitocondriale (es. m.3243A>G, m.8344A>G) o delezione singola del DNA mitocondriale (mtDNA)
- presenta una miopatia e/o cardiomiopatia clinicamente rilevante, secondo linee guida standard
- ha una concentrazione di GDF-15 nel plasma compresa tra 1200 e 10.000 ng/L al momento dello screening
Quale farmaco viene sperimentato
OMT-28 è un farmaco sperimentale analogo dell’omega-3, sviluppato per ridurre lo stress mitocondriale, l’infiammazione e per migliorare sintomi come affaticamento e intolleranza allo sforzo.
Modalità di somministrazione del trattamento
OMT-28 viene somministrato per via orale alla dose di 24 mg una volta al giorno per 6 mesi, e i risultati vengono confrontati con un periodo precedente di 3 mesi di trattamento standard, per valutare gli effetti sui sintomi clinici e su biomarcatori come GDF-15.
Come si svolge lo studio
La partecipazione è suddivisa in 3 fasi:
- Screening e baseline: 12 settimane
- Trattamento con OMT-28: 24 settimane
- Follow-up di sicurezza: 4 settimane
- Durata totale: 40 settimane
Durante lo studio sono previste 6 visite cliniche con:
- esami del sangue per valutare: sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica
- test da sforzo (6/12 minute walk test 5xSST)
- ecocardiogramma
- questionari soggettivi (Fatigue Severity Scale, PGIC)
- scala NMDAS (valutazione clinica standardizzata)
Ai partecipanti viene fornito un diario clinico personale per monitorare l’assunzione del farmaco e i sintomi.
Nota
Uno studio a braccio singolo significa che tutti i partecipanti ricevono lo stesso trattamento, senza confronto con un gruppo placebo o di controllo.
Eventuali rischi ed effetti indesiderati
Il farmaco OMT-28 è sperimentale e non ancora approvato. Gli eventi avversi saranno monitorati costantemente attraverso esami clinici e di laboratorio. È prevista un’interruzione del trattamento in caso di segnali di tossicità epatica.
Costi di partecipazione allo studio
Nessun costo a carico del paziente è previsto per la partecipazione allo studio. Tutte le procedure previste sono coperte dallo studio.
Dove si svolge lo studio in Italia
Bologna – IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Università di Bologna, DIBINEM, Ospedale Bellaria
Messina – U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
Milano – IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, SC Genetica Medica e Neurogenetica
Pisa – Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, P.O. Santa Chiara, U.O. Neurologia
Roma – UOC di Neurofisiopatologia
Maggiori informazioni
- ClinicalTrials.gov - Codice studio: NCT05972954
- Sponsor: Omeicos
- Contatti Mitocon: scientific.office@mitocon.it
Studi clinicie ricerca
Mitocon è da sempre impegnata a promuovere e sostenere la ricerca scientifica sulle malattie mitocondriali, con l’obiettivo di migliorare la qualità della vita dei pazienti e favorire lo sviluppo di trattamenti efficaci.
