Aggiornamento sul percorso istituzionale relativo alla terapia genica per la LHON

Care pazienti, cari pazienti,
care famiglie,

riteniamo importante condividere con voi un aggiornamento sul percorso che Mitocon, insieme ai clinici di riferimento, sta portando avanti per favorire l’accesso alla terapia genica per la LHON.

Negli ultimi mesi si è aperta una possibilità di trattamento attraverso un programma di uso compassionevole attivo in Francia, rivolto a pazienti con specifici criteri clinici e temporali. Si tratta di un’opportunità rilevante, considerando che la malattia è caratterizzata da una finestra terapeutica limitata, oltre la quale il recupero visivo diventa meno probabile.

Il percorso istituzionale

Alla luce di questa possibilità, Mitocon ha ritenuto prioritario attivarsi sul piano istituzionale per verificare la possibilità di accesso dei pazienti italiani a tale programma. In particolare, è stata formalmente avanzata al Ministero della Salute una richiesta di attivazione di strumenti di assistenza sanitaria transfrontaliera, previsti dalla normativa europea. A supporto di questa richiesta è stato predisposto un Position Paper, volto a rappresentare il bisogno clinico, l’assenza di alternative terapeutiche equivalenti in Italia e il rischio di disuguaglianza nell’accesso alle cure.

A seguito di tale iniziativa, è pervenuto un riscontro da parte della Direzione Tecnico-Scientifica di AIFA, che ha richiamato le criticità già emerse nel corso della precedente procedura di valutazione europea del farmaco, in particolare in relazione al rapporto beneficio/rischio. In risposta a queste osservazioni, è stata elaborata, con il contributo diretto dei clinici esperti coinvolti nella sperimentazione, prof.ssa Chiara La Morgia e prof. Valerio Carelli, una nota tecnico-scientifica di aggiornamento, che documenta l’evoluzione delle evidenze disponibili dopo la conclusione della procedura EMA nel 2023, includendo dati clinici più recenti e elementi interpretativi che contribuiscono a una lettura più completa dei risultati.

Il dialogo con AIFA

Nei giorni scorsi si è svolto un confronto diretto con la Direzione Tecnico-Scientifica di AIFA. In tale occasione è emersa la disponibilità a proseguire il dialogo, pur nel rispetto dei vincoli regolatori esistenti.

È importante chiarire che, allo stato attuale, la terapia non è autorizzata a livello europeo, a seguito del ritiro della domanda da parte dell’azienda durante la procedura EMA. Questo elemento condiziona in modo determinante le possibilità di accesso attraverso gli strumenti nazionali, poiché le autorità regolatorie operano in coerenza con il quadro europeo e tengono necessariamente conto delle valutazioni espresse a livello sovranazionale.

Siamo pienamente consapevoli che i tempi istituzionali non coincidono con quelli dei pazienti, in particolare in una condizione come la LHON, in cui la tempestività è determinante. Proprio per questo motivo, stiamo portando avanti tutte le interlocuzioni possibili, con l’obiettivo di individuare soluzioni percorribili e sostenibili.

Al tempo stesso, riteniamo corretto sottolineare che, ad oggi, non vi sono ancora certezze circa la possibilità di accesso al trattamento per i pazienti italiani, e che ogni eventuale sviluppo dipenderà dagli esiti del confronto con le autorità competenti e dagli ulteriori elementi che potranno emergere anche a livello regolatorio.

Continueremo ad aggiornarvi con la massima trasparenza sugli sviluppi.

Un caro saluto,
Mitocon