Studio Clinico NuPOWER (elamipretide): informativa sull’expanded access program

In questo articolo parliamo dello studio clinico di fase 3 NuPOWER (SPIMD-301), rivolto alle persone con miopatia mitocondriale primaria associata a mutazioni del DNA nucleare.

Lo studio è partito ad aprile 2022 ed ha una durata di 48 settimane (12 mesi). La data stimata di completamento dello studio è ottobre 2024. Il NuPOWER è uno studio randomizzato, in doppio cieco ( i partecipanti e gli sperimentatori non conoscono il tipo di trattamento assegnato), controllato con placebo, per valutare l’efficacia e la sicurezza della somministrazione sottocutanea di una dose giornaliera di elamipretide.

In questi mesi i primi pazienti arruolati hanno completato lo studio interrompendo così le somministrazioni sottocutanee quotidiane di elamipretide. A seguito dell’interruzione, molti hanno segnalato un peggioramento delle loro condizioni di salute rispetto al periodo di trattamento e hanno rivolto un appello a Mitocon e ai clinici per individuare, in collaborazione con la casa farmaceutica, come garantire al paziente la continuità terapeutica.

La casa farmaceutica Stealth BioTherapeutics Inc, per fare chiarezza, ha fornito dunque l’informativa che segue e che riportiamo in lingua originale qui.

ELAMIPRETIDE EXPANDED ACCESS PROGRAM

Informazioni Generali

Tra gli strumenti per garantire la continuità terapeutica si annovera il Programma di uso terapeutico ( detto anche Expanded Access Program) che differisce dall’Open Label Extension e dalla ricerca clinica. I programmi di uso terapeutico e, in Italia, di uso terapeutico nominale sono impiegati nell’ambito dell’uso compassionevole. L’Expanded Access Program offre dunque ai pazienti un’opzione terapeutica che consente l’uso di un medicinale non autorizzato/in fase di sperimentazione al di fuori degli studi clinici.

• Le approvazioni per uso terapeutico nominale vengono rilasciate ai singoli pazienti caso per caso, su richiesta del medico curante.
• La richiesta di valutazione deve pervenire dal medico specialista di riferimento;
• La partecipazione al programma è su base volontaria
• Il farmaco viene fornito senza alcun costo per il paziente durante il programma di uso terapeutico

Per i pazienti attualmente o precedentemente arruolati nello studio clinico SPIMD-301 NuPower

• I soggetti che hanno completato almeno la visita alla settimana 48 hanno l’opportunità di continuare o di iniziare (se in trattamento con placebo) il trattamento con elamipretide.
  • L’ingresso nel programma alla settimana 48 o 52 garantisce che i costi di viaggio e della visita siano coperti dal budget dello studio NuPower;
  • Tutti coloro che hanno completato NuPower e decidono di non entrare nel programma alla settimana 52 possono essere valutati in un secondo momento con una nuova richiesta da parte dello specialista di riferimento;
• I soggetti in trattamento nello studio NuPower (se il soggetto ha ricevuto il farmaco o il placebo) rimarranno in cieco almeno fino alla seconda metà del 2025.
  • L’ultimo soggetto arruolato completerà lo studio nell’autunno del 2024.
• I pazienti che non hanno superato lo screening per SPIMD-301 NuPower possono essere valutati per il Programma di uso terapeutico.
• Una volta entrati nel Programma di uso terapeutico, tutti i pazienti ricevono il farmaco. In questo programma non è previsto il placebo.
• L’approvazione si basa sull’esame dei singoli casi e non è garantita.

Per i nuovi pazienti che richiedono l’accesso all’uso compassionevole

I medici dovranno sottomettere la richiesta a Stealth Biotherapeutics via mail all’ indirizzo o attraverso il sito dell’azienda access@stealthbt.com La casa farmaceutica valuterà ogni singola richiesta caso per caso.

Panoramica sulle visite dell’Expanded Access Program

• Al fine di partecipare al Programma di uso terapeutico è necessario acquisire il consenso informato dal paziente o dal suo tutore legale.
• Il farmaco sarà spedito al medico per essere ritirato dal paziente. Se il paziente è impossibilitato a ritirare il farmaco, il centro può spedirlo a casa del paziente
• Quanto segue è necessario per continuare a ricevere il farmaco nell’ambito dell’ uso compassionevole:
  • Prima visita con il medico di riferimento in presenza per monitorare la 1 iniezione del farmaco
  • Visite telefoniche trimestrali con il medico e il suo team in cui il paziente risponderà a un questionario per valutare la sicurezza e i benefici clinici
  • Visite annali in presenza per il monitoraggio degli standard di cura

Per domande sull’Uso Compassionevole o per inviare una richiesta di valutazione, contattare access@stealthbt.com

FACCIAMO CHIAREZZA SULLA TERMINOLOGIA

Uso compassionevole

Il ricorso al cosiddetto “uso compassionevole” (D.M. 7 settembre 2017) è previsto per un medicinale sottoposto a sperimentazione clinica, al di fuori della sperimentazione stessa, in pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita, quando, a giudizio del medico, non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche, o nel caso in cui il paziente non possa essere incluso in una sperimentazione clinica o, ai fini della continuità terapeutica, per pazienti già trattati con beneficio clinico nell’ambito di una sperimentazione clinica almeno di fase II conclusa. L’accesso al medicinale sperimentale prevede un parere favorevole da parte del Comitato Etico a cui afferisce il centro clinico che presenta la richiesta, previa conferma della disponibilità alla fornitura gratuita del medicinale da parte dell’azienda farmaceutica produttrice del medicinale. Informativa AIFA (https://www.aifa.gov.it/farmaci-a-uso-compassionevole).

Programma di uso terapeutico (Expanded Access Program)

Secondo il D.M. 7 settembre 2017 art.1 comma  il programma di uso terapeutico fa riferimento all’ impiego di medicinali nell’ambito dell’uso compassionevole in più pazienti, sulla base di un protocollo clinico definito e identico per tutti i pazienti.

 Programma di uso terapeutico nominale

Secondo il D.M. 7 settembre 2017 art. 1 comma f, il programma di uso terapeutico nominale fa riferimento all’impiego di medicinali nell’abito dell’uso compassionevole su base nominale per singolo paziente, in base alle evidenze scientifiche e non nell’ambito di un protocollo clinico definito;

Open Label Extension

L’estensione in aperto (Open Label Extension, OLE) è una fase di uno studio che si svolge dopo il completamento della parte randomizzata (in cieco) dello stesso, se si scopre che un farmaco ha un potenziale beneficio. I partecipanti idonei assumono il farmaco attivo senza placebo nello stesso momento e sono seguiti nel tempo.  L’OLE consente di raccogliere un maggior numero di dati scientifici e offre l’opportunità ai partecipanti che in precedenza assumevano il placebo di assumere il farmaco attivo.  L’OLE consente allo studio di continuare a misurare l’efficacia del farmaco, la durata dell’effetto e la sua persistenza. Anche per l’estensione in aperto è necessario un parere favorevole da parte di AIFA e del Comitato Etico.