Fondazione Telethon rinnova il sostegno alla ricerca sulle malattie mitocondriali

Fondazione Telethon annuncia i vincitori del terzo round del Bando Multi-Round e conferma il sostegno alla ricerca sulle malattie mitocondriali

Annunciata da Fondazione Telethon l’assegnazione di 3.904.094 di euro, raccolti grazie alle donazioni dei cittadini, a 22 progetti di ricerca sulle malattie genetiche rare. Tra i progetti vincitori, sarà finanziato il seguente progetto sulla Sindrome di Leigh:

• Sviluppo di una terapia farmacologica neonatale e di una terapia genica fetale in utero per la sindrome di Leigh coordinato dal dott. Dario Brunetti della Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta –  IRCCS del valore di 240.000,00 euro.

Il progetto di ricerca guidato dal dott. Dario Brunetti  ha lo scopo di sviluppare due diversi approcci terapeutici: una terapia farmacologica neonatale, mirata a ripristinare il metabolismo cellulare durante lo sviluppo neurologico postnatale e prevenire la neurodegenerazione; una terapia genica fetale da somministrare in utero, volta a ripristinare l’espressione del gene SURF1 nella fase prenatale, per prevenire o mitigare i sintomi postnatali della malattia. A tal fine, gli studi saranno condotti sul modello suino messo a punto dal laboratorio di ricerca.

Al dott. Brunetti e al suo team vanno le nostre congratulazioni per il riconoscimento ottenuto e il nostro più sentito grazie per portare avanti la ricerca sulle malattie mitocondriali. Estendiamo il nostro grazie a Fondazione Telethon e al network di ricercatori sempre al fianco dei pazienti: insieme possiamo trovare una cura per tutte le malattie mitocondriali!

La sindrome di Leigh

La sindrome di Leigh (LS) è una malattia neuro-metabolica che interessa il sistema nervoso centrale e in particolare il tronco cerebrale e il cervelletto. In genere, si manifesta in bambini di età compresa tra tre mesi e due anni, ma può insorgere anche più tardi.