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Studi clinici e ricerca

Mitocon è da sempre impegnata a promuovere e sostenere la ricerca scientifica sulle malattie mitocondriali, con l’obiettivo di migliorare la qualità della vita dei pazienti e favorire lo sviluppo di trattamenti efficaci.

Collaboriamo con ricercatori, centri clinici e aziende farmaceutiche per:

  • Aiutare a progettare studi centrati sui bisogni dei pazienti
  • Coinvolgere attivamente pazienti e famiglie nella ricerca
  • Facilitare l’accesso e la comprensione delle opportunità di partecipazione agli studi clinici

Perché partecipare a uno studio clinico?

Partecipare a uno studio clinico può offrire l’opportunità di:

  • Contribuire all’avanzamento della conoscenza scientifica
  • Accedere a nuove terapie in fase sperimentale
  • Fornire dati fondamentali per lo sviluppo di trattamenti futuri

Anche quando non porta un beneficio diretto, ogni partecipazione è un gesto di valore per tutta la comunità mitocondriale.

Studi clinici attivi

In questa sezione raccogliamo gli studi clinici attivi che coinvolgono pazienti con malattie mitocondriali.
Gli studi sono selezionati e aggiornati a partire dal portale pubblico ClinicalTrials.gov, che rappresenta il principale database internazionale per i trial clinici.

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In reclutamento

Studio FALCON – KL1333

Lo studio Falcon valuta l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco sperimentale KL1333 in adulti affetti da malattia mitocondriale primaria.

malattie mitocondriale primaria (PMDs)
studio clinico di fase 2
pazienti adulti
Bologna, Milano, Messina, Pisa, Roma

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Attivo - Reclutamento concluso

Studio PRIZM – Zagociguat

PRIZM è uno studio clinico di fase 2b che valuta la sicurezza e l’efficacia del farmaco Zagociguat in adulti con diagnosi genetica e fenotipica di MELAS

MELAS
studio clinico internazionale di fase 2b
pazienti adulti
Milano, Roma

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In reclutamento

Registro globale e studio di storia naturale per i disordini mitocondriali (GENOMIT)

Lo studio GENOMIT ha l’obiettivo di creare un registro internazionale e raccogliere dati sulla storia naturale delle malattie mitocondriali. Nessun farmaco viene testato

malattie mitocondriali
studio osservazionale
persone di qualsiasi età con diagnosi confermata o sospetta di malattia mitocondriale o loro familiari
centri italiani del Network Mitocondriale

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Attivo - Reclutamento concluso

Studio PMD-OPTION sul farmaco sperimentale OMT-28

PMD-OPTION è uno studio di fase 2a che ha lo scopo di valutare la sicurezza, tollerabilità e gli effetti farmacodinamici del farmaco OMT-28i.

malattia mitocondriale primaria e manifestazioni cliniche di miopatia e/o cardiomiopatia
studio multicentrico, a braccio singolo, open label
Adulti (18–60 anni) con malattia mitocondriale primaria e miopatia e/o cardiomiopatia
Bologna, Messina, Milano, Pisa, Roma

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Attivo - Reclutamento concluso

Studio di sicurezza del Vatiquinone nelle malattie mitocondriali

Lo studio valuta la sicurezza a lungo termine del farmaco sperimentale vatiquinone (PTC743) studiato per contrastare lo stress ossidativo e il danno neuronale nelle malattie mitocondriali.

Sindrome di Leigh, Sindrome di Alpers, MELAS, MERRF
studio interventistico, a singolo braccio, non randomizzato, Open-label
persone in età pediatrica e adulta che hanno già partecipato a studi precedenti con lo stesso farmaco,
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Roma

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Attivo - Reclutamento concluso

Studio NuPower – Elamipretide

Lo studio clinico NuPower ha l’obiettivo di valutare l’efficacia e la sicurezza di elamipretide.

miopatia mitocondriale primaria (PMM) causata da mutazioni patogene del DNA nucleare (nPMD).
studioclinica di fase 3, randomizzato, in doppio cieco e controllata con placebo.
adulti cn diagnosi di miopatia mitocondriale primaria da mutazioni del DNA nucleare
Milano, Genova, Bologna, Pisa, Roma, Messina

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Nota

Le informazioni riportate sono di pubblico dominio, ma potrebbero variare nel tempo.
Ti invitiamo a consultare il sito ufficiale dello studio o contattare Mitocon  scrivendo a scientific.office@mitocon.it per verificare eventuali aggiornamenti o centri italiani coinvolti.

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Mitocon è nata nel 2007 da un gruppo di genitori di bambini affetti da malattie mitocondriali. Nel corso degli anni, la nostra mito-famiglia si è allargata ed è diventata l’organizzazione di riferimento in Italia per tutti i pazienti mitocondriali, adulti e bambini, per le loro famiglie e per l’intera comunità scientifica che si occupa di queste patologie.

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